Самое дорогое в мире лекарство «Золгенсма» будут выдавать детям со СМА бесплатно

В России зарегистрировали самое дорогое лекарство в мире для лечения пациентов со СМА – спинально-мышечной атрофией. Один укол препарата «Золгенсма» стоит более 120 миллионов рублей. Болезнь СМА относится к генетическим «поломкам» и приводит к поражению мышечной системы. Самая тяжелая форма спинально-

мышечной атрофии – первая. Она развивается у младенцев и приводит к параличу и удушью. Без лечения дети, как правило, не доживают и до двух лет. Лекарство «Золгенсма» лечит недуг на генетическом уровне – препарат встраивается в ДНК и, по сути, заменяет место «поломки».

Для детей обычно достаточно всего одного укола, однако оплатить его своими силами не в состоянии практически ни одна семья. Раньше приходилось «скидываться всем миром» на покупку «Золгенсмы».

Производители отмечают, что цена лекарства столь высока из-за дороговизны разработки препарата – клинические исследования обходятся в сотни миллионов и миллиардов долларов.

После регистрации препарата его будут закупать за счет средств фонда «Круг добра», который получает финансирование из бюджета.

По материалам ria.ru



подпишитесь на нас в Дзен