Синдром Дауна можно будет вылечить, ученые уже начали разрабатывать лекарство

У детей с синдромом Дауна, возможно, появится шанс на выздоровление. Причина патологии – случайная мутация в 21-й хромосоме. Ученые обнаружили ген, который может помочь в излечении этого недуга. Учитывая, что каждый четвертый из ста человек страдает этой болезнью, открытие является настоящим прорывом.

Спасительный ген OLIG2 нашли в ходе опытов на химерных мышах, пишет научный журнал Cell Stem Cell. Молекулярный биолог Пэн Цзян из университета Ратгерс (США) рассказал, что «подавление» обнаруженного гена восстановит баланс между возбуждающими и тормозящими нейронами, что в итоге улучшит когнитивные функции после рождения.

Ученые взяли образцы тканей у людей, которые обладали аномальной 21 хромосомой, и преобразовали их в стволовые клетки, способные превращаться в ГАМК-нейроны. Далее образцы ввели в мозг новорожденных грызунов.

Было установлено, что мыши, в чей мозг были «внедрены» аномальные хромосомы, содержали в своей нервной системе гораздо больше ГАМК-нейронов, чем грызуны, которым ввели клетки с нормальным набором хромосом.

Чтобы устранить этот «дефект», ученые решили снизить активность гена OLIG2 при помощи коротких молекул РНК. Эксперимент увенчался успехом, поскольку сокращение лишних клеток в мозге зверьков привело к стабилизации функции, которые были нарушены на первом этапе эксперимента. Таким образом, грызуны не страдали проблемой с памятью, что привело их к полному «исцелению».

Сейчас ученые надеются, что в скором времени удастся изобрести лекарство, которое сможет полноценно излечить людей от синдрома Дауна, при этом «препарат» должен действовать как на новорожденных детей, так и на взрослых.

Фото - emaze.com



подпишитесь на нас в Дзен